We zoeken nu deelnemers voor het klinisch onderzoek EPPIK voor kinderen met zeldzame nierziekten
Travere Therapeutics beoordeelt een onderzoeksmedicatie genaamd sparsentan om te bepalen of het een veilige en werkzame behandeling is voor het vertragen van verergering van de nierfunctie bij kinderen met zeldzame nierziekten.
Disclaimer: Houd er rekening mee dat de termen 'je/jij/jou/jouw' in dit gehele document verwijzen naar 'u en/of uw kind'. Dit is om de informatie beknopt te houden.
Het EPPIK-onderzoek is een klinisch fase 2-onderzoek waarin de veiligheid en werkzaamheid wordt beoordeeld van een onderzoeksmedicatie genaamd sparsentan voor de behandeling van kinderen met zeldzame nierziekten. In het onderzoek worden kinderen van 1 tot 17 jaar met focale segmentale glomerulosclerose (FSGS), minimal change disease (MCD), immunoglobuline A-nefropathie (IgAN), immunoglobuline A-vasculitis (IgAV) of alportsyndroom (AS) ingeschreven.
Deze zeldzame nierziekten worden in verband gebracht met progressie tot nierfalen en de behandelingsopties zijn momenteel beperkt. Dit klinisch onderzoek is bedoeld om te begrijpen of de onderzoeksmedicatie (sparsentan) de nieren kan helpen bij het filteren van eiwit en of het de verergering van nierziekte bij kinderen kan vertragen. De hoeveelheid eiwit in de urine (proteïnurie genaamd) wordt beschouwd als een marker van de nierfunctie. Lagere niveaus van proteïnurie worden in verband gebracht met betere gezondheidsresultaten voor de nieren.
Er zijn sinds 2014 onderzoeken gaande met sparsentan bij FSGS en IgA, met meer dan 880 patiënten vanaf 8 jaar. Deze hebben ook informatie opgeleverd over de veiligheid en mogelijke voordelen van behandeling met sparsentan. In het EPPIK-onderzoek worden de veiligheid en verdraagbaarheid van sparsentan gemeten. Ook kunnen we mogelijk beter begrijpen waarom sparsentan de proteïnurie kan verminderen en de verergering van de nierfunctie kan vertragen bij kinderen van 1 tot 17 jaar met een aantal zeldzame nierziekten. Sparsentan is NIET goedgekeurd voor de behandeling van nierziekte.
In het onderzoek zullen wereldwijd ongeveer 67 mensen worden ingeschreven. De locaties zijn te zien op de kaart hieronder.
Kinderen kunnen in aanmerking komen als ze:
- 1 tot 17 jaar oud zijn
- focale segmentale glomerulosclerose (FSGS), minimal change disease (MCD), immunoglobuline A-nefropathie (IgAN), immunoglobuline A-vasculitis (IgAV) of alportsyndroom (AS) hebben
- dagelijks medicatie als drank of tablet via de mond kunnen innemen
- geen dialyse ondergaan en geen transplantatie hebben gehad
Er zijn nog andere voorwaarden waaraan moet worden voldaan om te kunnen meedoen. De onderzoeksarts neemt deze vereisten met je door. Je kunt ook contact opnemen met ons medisch team voor meer informatie.
Kinderen die aan de geschiktheidscriteria voor deelname aan het onderzoek voldoen, doen naar verwachting ongeveer 2 jaar en 4 maanden mee aan het onderzoek. De deelnemers nemen dagelijks een dosis sparsentan via de mond in, in de vorm van een drank of tablet. Je hebt in de loop van 112 weken (of 28 maanden) maximaal 19 onderzoeksbezoeken, afhankelijk van de onderzoeksgroep waarin je bent ingedeeld. Dit zijn bezoeken voor keuring, onderzoeksbehandeling en nacontrole. In de eerste 3 maanden van de onderzoeksbehandeling zijn er 7 bezoeken aan je onderzoeksarts als je in onderzoeksgroep 1 of 2 zit en 5 bezoeken als je in onderzoeksgroep 3 zit. De volgende 8 bezoeken zijn met tussenpozen van 3 maanden gepland. Het laatste bezoek is een nacontrolebezoek voor de veiligheid, 4 weken na de laatste dosis onderzoeksmedicatie.
Keuring
- De keuringsfase kan maximaal 8 weken duren. Je bezoekt de onderzoeksarts 1 keer of vaker om te bepalen of je in aanmerking komt voor deelname aan het klinisch onderzoek.
Uitwassing
- Als je bepaalde medicijnen neemt (RAAS-remmers) als onderdeel van een huidig behandelingsplan, kunnen we je vragen om deze medicijnen 2 weken lang stop te zetten voordat je met je onderzoeksdeelname begint (groep 1 en 2).
Behandeling
- De behandelingsfase duurt naar verwachting 108 weken. In het begin moet je vaker het onderzoekscentrum bezoeken, maar in de loop van het onderzoek is er meer tijd tussen de bezoeken.
Nacontrole
- Als je eerder dan in week 108 stopt met de behandeling, word je uit het onderzoek gehaald na een nacontrolebezoek voor de veiligheid, 4 weken na je laatste dosis onderzoeksmedicatie.
EvB
- De onderzoeksarts onderzoekt je bij het bezoek in week 112 en doet testen en beoordelingen om je onderzoeksdeelname af te sluiten en het effect van de onderzoeksmedicatie op de werking van je nieren te meten.
Tijdens de onderzoeksbehandeling word je goed gecontroleerd door het medisch team van het onderzoek. Bij deze bezoeken worden de veiligheid (of sparsentan schadelijk is), verdraagbaarheid (hoe je je voelt na het innemen van sparsentan), doeltreffendheid (hoe goed sparsentan werkt) en de hoeveelheid sparsentan in je bloed (farmacokinetiek, ook PK genoemd) beoordeeld. De onderzoeksartsen doen bloedonderzoek, urineonderzoek, huidtesten (om op zwelling te controleren) en hartcontrole via een elektrocardiogram (ECG).
Als deelnemer aan dit onderzoek heb je bepaalde verantwoordelijkheden, zoals:
- Bezoeken afleggen in het onderzoekscentrum
- De onderzoeksmedicatie innemen volgens de instructies van je onderzoeksarts
- De onderzoeksarts op de hoogte stellen:
- als je bijwerkingen, veranderingen of nieuwe medische problemen opmerkt tijdens het onderzoek
- als je zwanger wordt
- Meisjes die al menstrueren, moeten anticonceptie toepassen en maandelijks een zwangerschapstest doen
Zoals bij alle medicijnen kan de onderzoeksmedicatie bijwerkingen hebben, maar niet iedereen krijgt hiermee te maken. De meeste bijwerkingen zijn licht tot matig.
Focale segmentale glomerulosclerose (FSGS) – een aandoening waarbij littekenweefsel ontstaat in de delen van de nieren die afvalstoffen uit het bloed filteren. FSGS heeft meerdere oorzaken en is een ernstige aandoening die kan leiden tot nierfalen. De symptomen zijn vaak die van nefrotisch syndroom, en kunnen onder meer de volgende zijn:
- Zwelling in lichaamsdelen zoals de benen en enkels, en rond de ogen
- Gewichtstoename vanwege ophoping van overtollig vocht in het lichaam
- Schuimende urine, veroorzaakt door een hoog eiwitgehalte in de urine
- Hoog cholesterol
- Laag eiwitgehalte in het bloed
Minimal change disease (MCD) – de aandoening die bij kinderen het vaakst nefrotisch syndroom veroorzaakt. Bij deze stoornis kan nierschade pas worden gezien na een biopsie. Bij een biopsie wordt een beetje nierweefsel afgenomen en onder een heel sterke microscoop bekeken. Mensen met MCD vertonen veel sneller de tekenen en symptomen van nefrotisch syndroom dan bij andere zeldzame nierziekten. De symptomen zijn vrijwel gelijk aan die van FSGS.
Immunoglobuline A-nefropathie (IgAN), ook bekend als de ziekte van Berger – Bij IgAN hoopt een antilichaam (immunoglobuline A, IgA) zich op in de nieren. In de loop van de tijd maakt deze ophoping dat de nieren minder goed afvalstoffen uit je bloed kunnen filteren. Symptomen kunnen onder andere de volgende zijn:
- Herhaalde gevallen van cola- of theekleurige urine en soms zichtbaar bloed in de urine, vaak tijdens of na een infectie van de bovenste luchtwegen en soms na intensieve lichaamsbeweging
- Schuimende urine door eiwit dat in de urine lekt
- Pijn aan een zijde of beide zijden van de rug, onder de ribben
- Zwelling in de handen en voeten
- Hoge bloeddruk
Immunoglobuline A-vasculitis (IgAV), ook bekend als Henoch-Schönlein-purpura (HSPN) – een stoornis waarbij de kleine bloedvaten in de darmen, gewrichten, huid en nieren ontstoken raken en gaan bloeden. Dit komt het vaakst voor bij kinderen van 2 tot 6 jaar en kan ernstige nierschade veroorzaken. Symptomen kunnen onder meer een paarsige uitslag op de benen of billen en buikpijn zijn.
Alportsyndroom (AS) – een zeldzame genetische aandoening veroorzaakt door een overgeërfd defect in een structuurmateriaal, type IV-collageen genaamd. Type IV-collageen is nodig voor de normale werking van de oren, ogen en nieren. Symptomen kunnen onder meer bloed in de urine, gehoorverlies en problemen met het gezichtsvermogen zijn.
Op de interactieve kaart staan de steden waar het onderzoek wordt uitgevoerd. Klik op het + symbool (linksboven) om in te zoomen op een gebied en klik op de speld om de naam van de stad te bekijken.
Een klinisch onderzoek, ook wel een klinische studie genoemd, is een onderzoek naar de gezondheid en ziekten bij mensen. Artsen en onderzoekers voeren deze onderzoeken uit en verzamelen gegevens bij vrijwilligers om te bepalen of de onderzoeksmedicatie veilig en effectief is. De resultaten van klinische onderzoeken helpen regelgevende instanties zoals de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) of het Europees Geneesmiddelenbureau te beslissen of een onderzoeksmedicatie moet worden goedgekeurd en beschikbaar moet worden gemaakt voor patiënten. Klinische onderzoeken zijn de enige manier waarop we nieuwe en betere behandelingen kunnen ontwikkelen en de zorg voor patiënten kunnen verbeteren. Zie onze veelgestelde vragen hieronder voor meer antwoorden.
Vrijwilligers die aan klinisch onderzoek meedoen, helpen artsen betere manieren te vinden om zorg te verlenen. Tijdens het onderzoek verzamelen onderzoekers meer informatie over de ziekte en de onderzoeksmedicatie. Uit het resultaat van het onderzoek kan blijken dat de onderzoeksmedicatie het leven van patiënten verbetert. Maar het kan ook zijn dat er geen voordeel is. Alle resultaten zijn belangrijk, omdat die bijdragen aan de medische kennis over de behandeling van de ziekte. Deze vooruitgang zou niet mogelijk zijn zonder de deelname van vrijwilligers.
Veelgestelde vragen
Travere Therapeutics is verantwoordelijk voor het uitvoeren van dit klinisch onderzoek. Ontdek meer over Travere Therapeutics op https://travere.com/.
Een onderzoeksmedicatie, soms ook experimentele medicatie of onderzoeksmiddel genoemd, is niet goedgekeurd voor verspreiding onder het algemene publiek. Het wordt onderzocht om te zien of een ziekte of medische aandoening kan worden verbeterd door het nemen van het geneesmiddel. In klinische onderzoeken werken arts-onderzoekers samen om te bepalen of onderzoeksmedicatie veilig en werkzaam is bij de behandeling van medische aandoeningen. Zij proberen ook te bepalen wat de juiste dosis is en wat de risico's en voordelen zijn van het nemen van het geneesmiddel
Deelname aan elk klinisch onderzoek is geheel vrijwillig. Je beslissing om wel of niet mee te doen aan dit klinisch onderzoek heeft geen effect op de medische zorg die je nu of in de toekomst krijgt. Als je in aanmerking komt en besluit om mee te doen aan het onderzoek, kun je op elk moment stoppen en het onderzoek verlaten, om welke reden dan ook.
In de meeste gevallen doen mensen aan klinische onderzoeken/studies mee om anderen te helpen, bij te dragen aan de wetenschap en/of nieuwe behandelingen te proberen.
Elk klinisch onderzoek moet worden beoordeeld en doorlopend worden gecontroleerd door een regelgevende toezichtscommissie. Dit is om te zorgen dat de risico's zo laag mogelijk zijn en opwegen tegen de voordelen voor de onderzoeksdeelnemer. Een regelgevende toezichtscommissie is een groep mensen die helpt bij het beschermen van de rechten en het welzijn van mensen die aan onderzoeken meedoen. Deze groepen worden institutionele beoordelingscommissie (Institutional Review Board, IRB) of ethische commissie (EC) genoemd, afhankelijk van je land en regio. IRB's en EC's bestaan vaak uit artsen, leiders uit de gemeenschap en wetenschappers. Ook je privacy wordt beschermd. Al het onderzoekspersoneel volgt strikte lokale en nationale regelgeving om de identificeerbare gegevens en gezondheidsinformatie van patiënten te beschermen. Alle gegevens die tijdens het onderzoek worden verzameld, worden vertrouwelijk gehouden. Je naam zal in geen enkel rapport en geen enkele publicatie worden vermeld.
Als vrijwilliger heb je het recht om op elk moment en om welke reden dan ook je deelname te beëindigen en het onderzoek te verlaten. Je wordt hier niet voor gestraft en je verliest geen voordelen waar je normaal gesproken recht op hebt.
Travere Therapeutics geeft alle onderzoeksdeelnemers een vergoeding voor reis- en onkosten voor het onderzoek, waar toegestaan door de IRB/EC in jouw land. Neem tijdens je onderzoeksbezoeken contact op met een lid van het onderzoeksteam voor meer informatie.
Elk klinisch onderzoek wordt uitgevoerd op basis van een onderzoeksprotocol. Een klinisch onderzoeksprotocol is een schriftelijk document waarin de onderzoeksdoelen, opzet, methoden, soorten beoordelingen, afnameschema's en statistische overwegingen voor analyse van de gegevens staan. In het protocol worden ook stappen beschreven voor het beschermen van deelnemers en het verkrijgen van gegevens van hoge kwaliteit. Voordat een klinisch onderzoek begint, wordt het onderzoeksprotocol beoordeeld en goedgekeurd door nationale gezondheidsinstanties (bijv. de Amerikaanse Food and Drug Administration [FDA]) en andere verplichte beoordelingsinstanties, waaronder institutionele beoordelingscommissies en ethische commissies. Hierbij wordt goed gelet op het welzijn van deelnemers aan klinisch onderzoek.
Als je besluit dat dit klinisch onderzoek bij je past, leggen de onderzoeksarts en het personeel het onderzoek aan je uit. Daarna vragen ze je om een document voor geïnformeerde toestemming door te nemen. In dit document wordt het onderzoek beschreven, waaronder het doel ervan, de duur, de procedures, mogelijke bekende risico's en voordelen van deelname en wat er van jou wordt verwacht als je meedoet. Nadat je dit document hebt doorgenomen, kun je zelf beslissen of je het document wil ondertekenen en vrijwillig wilt meedoen aan het onderzoek. Als je oud genoeg bent en in staat bent om het onderzoek te begrijpen, neemt de onderzoeksarts het onderzoek met je door en vraagt je een instemming te ondertekenen om aan te geven dat je het begrijpt. Instemming is wat anders dan toestemming, omdat het speciaal bedoeld is om aan te geven dat de minderjarige het onderzoek begrijpt en bereid is om mee te doen.
